Staged-PKD

Onderzoek naar een nieuw medicijn bij cystenieren.

Welk medicijn onderzoeken we?

Het STAGED-PKD onderzoek is een wereldwijd onderzoek waaraan in Nederland onder andere het UMCG meedoet. In het onderzoek wordt getest of venglustat de achteruitgang van de nierfunctie en de groei van de nieren kan remmen bij patiënten met cystenieren.

Venglustat lijkt op een medicijn dat eerder ontwikkeld werd voor een stofwisselingsziekte. Tijdens dat onderzoek kwam men erachter dat het medicijn mogelijk ook helpt om de cystenierziekte te remmen. Daarom is door de fabrikant Sanofi venglustat en de STAGED-PKD studie ontwikkeld. 

Wie mogen er meedoen?

Patiënten mogen meedoen aan het onderzoek als ze tussen de 18 en 50 jaar oud zijn en een nierfunctie hebben tussen de 45% en 90%. Op een later moment kunnen misschien ook mensen meedoen met een nierfunctie tussen de 30 en 45%. Verder:

  • Patiënten kunnen alleen meedoen als zij geen tolvaptan gebruiken.
  • De nieren moeten een bepaalde grootte hebben
  • Niet alle medicijnen kunnen gecombineerd worden met het te onderzoeken medicijn. 

Hoe ziet het onderzoek er uit?

Het onderzoek duurt 2 jaar. Aan het begin van het onderzoek komt u een paar keer kort achter elkaar naar het UMCG om te kijken of u aan de omschrijving voldoet om deel te kunnen nemen. Als u mee kunt doen, komt u in de groep die het medicijn test of in een groep die een placebo krijgt. Een placebo is een nepmedicijn, zonder werkzame stoffen. U weet niet of u het 'echte' medicijn krijgt of het placebo. Ook de onderzoekers weten niet of u het echte of het placebomedicijn gebruikt. Zo kunnen we goed testen of het echte medicijn werkt en hoe.

Na de start van het onderzoek komt u elke 3 maanden langs in het UMCG. We nemen dan wat bloed af om te zien hoe de functie van de nieren is. Soms krijgt u een MRI-scan zodat we de grootte van de nieren kunnen meten. We houden ook goed in de aten of u misschien bijwerkingen krijgt van het medicijn. Daarvoor onderzoeken we regelmatig uw ogen. 

Voor behandelaren

Inclusiecriteria: 

  • ADPKD
  • 18-50 jaar
  • eGFR 45-90 ml/1.73m/min (In stadium 2 van het onderzoek ook nog een groep bij voor mensen met een eGFR van 30-45)
  • Wat betreft niergrootte: Mayo 1C, 1D of 1E (MRI kan door ons bekeken worden, of wij kunnen alsnog een MRI maken voorafgaand aan de studie)

Exclusiecriteria:

  • Gebruik van tolvaptan
  • Cataract 
  • Chronisch gebruik van corticosteroïden 
  • Actieve zwangerschapswens binnen nu en 2 jaar 

Meer weten?

Wilt u meer weten over het onderzoek? Of wilt u meedoen aan het het onderzoek? Bel of mail de onderzoekers: Sophie Aapkes, onderzoeksarts: (050) 361 07 72 Dr. Esther Meijer, hoofdonderzoeker: (050) 361 37 40