Mangrove-studie

Onderzoek naar een nieuw medicijn bij cystenieren.

  • Het MANGROVE onderzoek is een wereldwijd onderzoek waaraan in Nederland onder andere het UMCG meedoet. In het onderzoek testen we of een CFTR-remmer de achteruitgang van de nierfunctie en de groei van de nieren kan remmen bij patiënten met cystenieren.

    Een CFTR-remmer remt de chloride transporter (CFTR). Bij cystenieren is deze transporter waarschijnlijk te actief, waardoor de cysten groeien. Het geven van een CFTR-remmer aan een diermodel voor cystenieren geeft minder grote nieren en minder nierschade. Mensen met cystenieren die toevallig ook een defect van het CFTR-kanaal hebben, hebben minder grote nieren en een betere nierfunctie. Het medicijn is ontwikkeld door de fabrikant ´Galapagos´ en is al wel eerder getest op veiligheid bij gezonde mensen. Er is niet eerder onderzocht of het middel goed werkt bij patiënten met cystenieren.


  • Patiënten mogen meedoen aan het onderzoek als ze tussen de 18 en 50 jaar oud zijn. Er zijn ook grenzen aan de nierfunctie, die hangt af van de leeftijd. De nierfunctie moet ongeveer tussen de 30% en 90% liggen.

    • patiënten kunnen alleen meedoen als zij geen tolvaptan gebruiken.
    • de nieren moeten een bepaalde grootte hebben (meer dan 750 ml)
    • niet alle medicijnen kunnen gecombineerd worden met het te onderzoeken medicijn. 


  • Het onderzoek duurt 1 jaar. Aan het begin van het onderzoek komt u 2 keer naar het UMCG om te kijken of u voldoet aan de eisen om mee te kunnen doen.

    Als u meedoet, komt u in een groep die het medicijn test of in een groep die een placebo krijgt. Een placebo is een nepmedicijn, zonder werkzame stoffen. U weet niet of u het 'echte' medicijn krijgt of het placebo. Ook de onderzoekers weten niet of u het echte of het placebomedicijn gebruikt. Zo kunnen we goed testen of het echte medicijn werkt en hoe. U neemt het studiemedicijn in totaal 52 weken.

    Na de start van het onderzoek komt u eerst elke week, dan elke 4 weken en dan elke 8 weken naar het UMCG. In totaal komt u 15 keer. We nemen dan wat bloed af om te zien hoe de functie van de nieren is. Soms krijgt u een MRI-scan zodat we de grootte van de nieren kunnen meten. We houden ook goed in de gaten of u misschien bijwerkingen krijgt van het medicijn, we maken bijvoorbeeld tijdens elk bezoek een hartfilmpje.


  • Inclusiecriteria: 

    • ADPKD
    • 18-50 jaar
    • eGFR 30-90 ml/1.73m/min voor patiënten van 18-40 jaar, eGFR van 30-60 ml/1.73m/min voor patiënten van 40-50 jaar
    • Wat betreft niergrootte: Mayo 1C, 1D of 1E (MRI kan door ons bekeken worden, of wij kunnen alsnog een MRI maken voorafgaand aan de studie) EN een niervolume groter dan 750 ml. Het kan dus zijn dat jonge of kleine mensen ondanks een Mayo 1C-E niet aan deze tweede eis voldoen.

    Exclusiecriteria:

    • Gebruik van tolvaptan
    • Chronisch gebruik CYP3A4 remmers
    • Actieve zwangerschapswens binnen nu en 1 jaar

Welk medicijn onderzoeken we?

Het MANGROVE onderzoek is een wereldwijd onderzoek waaraan in Nederland onder andere het UMCG meedoet. In het onderzoek testen we of een CFTR-remmer de achteruitgang van de nierfunctie en de groei van de nieren kan remmen bij patiënten met cystenieren.

Een CFTR-remmer remt de chloride transporter (CFTR). Bij cystenieren is deze transporter waarschijnlijk te actief, waardoor de cysten groeien. Het geven van een CFTR-remmer aan een diermodel voor cystenieren geeft minder grote nieren en minder nierschade. Mensen met cystenieren die toevallig ook een defect van het CFTR-kanaal hebben, hebben minder grote nieren en een betere nierfunctie. Het medicijn is ontwikkeld door de fabrikant ´Galapagos´ en is al wel eerder getest op veiligheid bij gezonde mensen. Er is niet eerder onderzocht of het middel goed werkt bij patiënten met cystenieren.

Wie mogen er meedoen?

Patiënten mogen meedoen aan het onderzoek als ze tussen de 18 en 50 jaar oud zijn. Er zijn ook grenzen aan de nierfunctie, die hangt af van de leeftijd. De nierfunctie moet ongeveer tussen de 30% en 90% liggen.

  • patiënten kunnen alleen meedoen als zij geen tolvaptan gebruiken.
  • de nieren moeten een bepaalde grootte hebben (meer dan 750 ml)
  • niet alle medicijnen kunnen gecombineerd worden met het te onderzoeken medicijn. 

Hoe ziet het onderzoek er uit?

Het onderzoek duurt 1 jaar. Aan het begin van het onderzoek komt u 2 keer naar het UMCG om te kijken of u voldoet aan de eisen om mee te kunnen doen.

Als u meedoet, komt u in een groep die het medicijn test of in een groep die een placebo krijgt. Een placebo is een nepmedicijn, zonder werkzame stoffen. U weet niet of u het 'echte' medicijn krijgt of het placebo. Ook de onderzoekers weten niet of u het echte of het placebomedicijn gebruikt. Zo kunnen we goed testen of het echte medicijn werkt en hoe. U neemt het studiemedicijn in totaal 52 weken.

Na de start van het onderzoek komt u eerst elke week, dan elke 4 weken en dan elke 8 weken naar het UMCG. In totaal komt u 15 keer. We nemen dan wat bloed af om te zien hoe de functie van de nieren is. Soms krijgt u een MRI-scan zodat we de grootte van de nieren kunnen meten. We houden ook goed in de gaten of u misschien bijwerkingen krijgt van het medicijn, we maken bijvoorbeeld tijdens elk bezoek een hartfilmpje.

Voor behandelaren

Inclusiecriteria: 

  • ADPKD
  • 18-50 jaar
  • eGFR 30-90 ml/1.73m/min voor patiënten van 18-40 jaar, eGFR van 30-60 ml/1.73m/min voor patiënten van 40-50 jaar
  • Wat betreft niergrootte: Mayo 1C, 1D of 1E (MRI kan door ons bekeken worden, of wij kunnen alsnog een MRI maken voorafgaand aan de studie) EN een niervolume groter dan 750 ml. Het kan dus zijn dat jonge of kleine mensen ondanks een Mayo 1C-E niet aan deze tweede eis voldoen.

Exclusiecriteria:

  • Gebruik van tolvaptan
  • Chronisch gebruik CYP3A4 remmers
  • Actieve zwangerschapswens binnen nu en 1 jaar

Meer weten?

Wilt u meer weten over het onderzoek? Of wilt u meedoen aan het het onderzoek? Bel of mail de onderzoekers: Sophie Aapkes, onderzoeksarts: (050) 361 07 72 Prof.dr. Ron Gansevoort, hoofdonderzoeker: (050) 361 6161